Egy új, kísérleti gyógyszer adhat reményt a hasnyálmirigyrákban szenvedőknek, ugyanis a kezdeti eredmények szerint a betegek egyharmadánál látványosan zsugorodtak a daganatok. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) ezért rendkívül gyorsított eljárásban engedélyezte a daraxonrasib nevű készítmény forgalmazását.

A 69 éves Debby Orcutt esete jól mutatja, milyen hatással lehet az új szer. A nőnél tavaly diagnosztizáltak hasnyálmirigyrákot, majd a kezelési lehetőségek hiánya miatt csatlakozott a klinikai vizsgálathoz. Néhány hónappal a gyógyszer szedése után a daganata 64 százalékkal csökkent. „Úgy gondoltam, nincs veszítenivalóm" – mesélte, és ma már újra képes a mindennapi teendőire.

Az FDA új gyorsított programja lehetővé teszi, hogy a legígéretesebb gyógyszerek egy hónapon belül megkapják az engedélyt. A daraxonrasib a Revolution Medicines biotechnológiai vállalat fejlesztése, amelynek értéke az engedély hírére 10 milliárd dollár fölé emelkedett. A gyógyszert már tüdő- és vastagbélrák esetén is vizsgálják.

Az egyik kísérlet során 83, előrehaladott hasnyálmirigyrákos betegnél tesztelték a készítményt, és 29 százalékuknál kimutatható volt a daganat csökkenése. A páciensek több mint 90 százalékánál nem tapasztaltak további tumoros növekedést, és az átlagos túlélési idő 15,6 hónap volt, ami duplája a hagyományos kezelések eredményeinek.

A gyógyszernek ugyanakkor vannak mellékhatásai, hiszen a betegek 95 százaléka számolt be valamilyen reakcióról, legtöbbször bőrkiütésről. A vizsgálatban részt vevő szakemberek szerint azonban ezek a tünetek általában enyhék és kezelhetők. A kutatók most azt vizsgálják, hogy miért alakul ki bizonyos esetekben rezisztencia a gyógyszerrel szemben, és hogyan lehetne ezt elkerülni.

A Revolution Medicines kutatói évek óta azon dolgoznak, hogy a RAS génmutációkat – amelyek a sejtnövekedést szabályozzák – célzottan blokkolják. A daraxonrasib ezt a folyamatot sikeresen megállítja, és ezzel egy olyan genetikai mechanizmust semlegesít, amelyet korábban „megcélozhatatlannak" tartottak. A szakértők szerint ez a felfedezés mérföldkő lehet a rákterápiák új korszakában.

„Ez a gyógyszer egy új irányt jelöl ki, és valódi fordulópont lehet a hasnyálmirigyrák kutatásában" – mondta Brian Wolpin, a Dana-Farber Rákkutató Intézet onkológusa. Bár a tudósok hangsúlyozzák, hogy még szükség van a nagyszabású, kontrollált kísérletek eredményeire, az első adatok alapján a daraxonrasib az elmúlt évtized egyik legígéretesebb fejlesztése lehet az onkológiában.